从分期付款到无效退款,困于天价的基因疗法

氨基观察

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· 2022.09.26 12:54

“无效退款”会不会成为解药?

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从分期付款到无效退款,困于天价的基因疗法

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图片来源@视觉中国

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文 | 氨基观察

在短短一个月时间内,世界上“最昂贵创新药”的称号两度易主,不断刷新纪录的是同一家公司——Bluebird。

8月17日,美国FDA宣布批准Bluebird公司开发的基因疗法Zynteglo上市,用于治疗β-地中海贫血患者。

Zynteglo的定价高达280万美金,借此成为全球最贵的疗法。

不过,“药王”位置还没有坐热,Zynteglo的价格就被后来者超越。

9月16日,Bluebird另一款基因疗法Skysona获FDA批准上市,用于治疗罕见的神经系统疾病“脑肾上腺脑白质营养不良”,该款疗法的定价是——300万美元。

在 Zynteglo和Skysona之前,世界上最昂贵药物的称号,属于诺华公司的Zolgensma,标价为210万美元。巧合的是,这也是一款基因疗法。

看起来,“天价”是基因疗法的专属形容词。这对于基因疗法公司来说,注定是一个极大的困扰。

高昂的价格,让基因疗法难有较高的可及性。由此,在商业化过程中,基因疗法公司必须迈过去的一道坎是:

如何解决支付难题?

价格上限不断被刷新背后

基因疗法之所以定价高昂也是迫于无奈。

首先,便是有限的群体患者规模。目前的基因疗法所针对的多是单基因遗传病,而单基因遗传病绝大多数为罕见病,患者群体并不大。

就拿Zynteglo针对的地中海贫血这一疾病来说,该病世界范围内发病率都极为罕见。Bluebird估计,美国约有1300-1500人患有输血依赖型β-地中海贫血。

8月24日,BioMarin公司获批的基因疗法Roctavian同样受到市场关注。不过,该疗法针对的甲型血友病患者同样罕见:

BioMarin公司估计,在欧洲、中东和非洲等70多个国家,成年患者群体规模大约2万名。

其次,与CAR-T疗法一样,基因疗法的制备周期较长且繁琐。

根据Bluebird披露,Zynteglo需要从患者身上提取细胞,再把基因改造好进行培育,最后把细胞运出工厂,整个周期就需要大约70—90天。

小众的群体,加上繁琐的制备周期,注定了基因疗法只能定高价才能覆盖高昂的研发支出。不仅是Bluebird和诺华,BioMarin公司也是如此,其Roctavian定价为150万美元。

高定价也将是国内企业的选择。目前,国内也出现了一批基因疗法的新兴玩家,如博雅辑因、合生基因、纽福斯、中因科技等,均在开发相应的适应症。

但与此同时,基因疗法研发企业必须要思考的一个问题是:如何让天价基因疗法惠及更多患者。

困于天价的基因疗法

在商业化过程中,天价基因疗法并不顺利。

全球第一款获得批准的AAV基因疗法Glybera,在2012年上市,用于治疗脂蛋白脂肪酶缺乏症。

但由于其价格太高,一次治疗需要100万美元,并且适应症罕见,上市后仅有一位患者接受过治疗,最终在2017年黯然退市。

Bluebird此次获批上市的Zynteglo,此前也遭遇过类似的困境。获FDA批准之前,Zynteglo已率先在欧洲获批上市。

对于中重型地中海贫患者来说,基因疗法可谓治疗新选择。此前,他们需要定期输血和排铁治疗维持生命,价格高昂不说,还会对人体造成一定伤害。

而Zynteglo通过改良版本的β珠蛋白基因,拷贝到患者自身的造血干细胞中,使得人体正常产生人血红蛋白,从而消除或显著减少输血需求。

一次治疗就能使得疾病一劳永逸,听起来是不是很诱人?不少投资机构也这样认为。

2019年初Evaluate Pharma将Zynteglo列为年度最有价值的药物发布之一,估计2024年的销售额为18.7亿美元。

但翻看Bluebird公司2021年财报,Zynteglo销售额只有370万美元,连预计中的零头都不到。这种一劳永逸的药物卖得并不好,原因就在于价格高昂。

Bluebird公司在欧洲对 Zynteglo 的售价高达157.5万欧元(约合1210万人民币)。面对这一高定价,德国政府都不愿意全价买单,上限是“半价”支付。

价格方面的分歧使得这一笔交易以失败告终,而蓝鸟生物也决定携Zynteglo、Skysona退出欧洲。

有价的药物,和无价的生命是永恒的矛盾。

“无效退款”会不会成为解药?

当然,面对支付难题,基因疗法公司并没有坐以待毙,而是纷纷寻找解决之道。

此前,分期付款是基因疗法公司选择的策略之一。诺华的Zynteglo便可以5年分期付款。

不过,这一方法作用有限。一方面,基因疗法长期有效性未知,因此即便分期付款依然难以打消部分人忧虑;

另一方面,全球创新药主力市场美国医保方并不支持分期付款的支付方式。根据Bluebird所说,他们对此压根就不感兴趣。

综合因素导致,分期付款并不是天价基因疗法最优解。在这一背景下,“基于治疗效果付费”的模式,在基因疗法领域悄然兴起。今年,已经有两款获批的基因疗法采用这一支付方式。

Bluebird高达280万美金的Zynteglo采用的是“一次性付全款,治不好可退钱”的模式:

支付方在患者接受治疗前一次性支付全款;如果在接下来两年时间内,患者患仍需依赖输血,则退款80%。根据Bluebird所说,这一方式患者比较喜欢。

BioMarin公司获批的基因疗法Roctavian,在欧洲也采用了类似的方案。

在接受Roctavian之前,BioMarin会与付款人会制定一个5-8年的协议。在约定期间,治疗效果消失时,就按照约定剩余期限比例退钱。

例如,双方规定了5年的期限。患者在第一年就没有效果,那就全额退款;如果患者在第四年复发,则退款20%。

看起来,“无效退款”比分期付款更具吸引力。那么,这会成为基因疗法的破局之道么?

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