诺贝尔化学奖揭晓:两位女性科学家因开发“基因编辑”工具获奖!

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· 2020.10.07

基于CRISPR-Cas9技术,研究人员们正在探索艾滋病、阿尔茨海默病、精神分裂症等疾病的治疗方法。

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诺贝尔化学奖揭晓:两位女性科学家因开发“基因编辑”工具获奖!

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诺贝尔化学奖获奖得主

2020年诺贝尔化学奖获奖得主

钛媒体注:今日,诺贝尔化学奖由两位科学家共同获得。她们分别是法国化学家埃马纽埃尔·卡彭蒂耶(Emmanuelle Charpentier)和美国科学家詹妮弗·杜德纳(Jennifer Anne Doudna),二人因开发了一种基因组编辑方法而获奖。

这是诺贝尔化学奖首次同时授予2名女性科学家。​她们二人将分享1000万瑞典克朗奖金,约合人民币760万元。

据介绍,这两位科学家开发了一种名为CRISPR/Cas9“基因剪刀”的技术,使科学家能够以极高的精度对植物、动物和微生物的DNA进行改动。这项技术对分子生命科学有着革命性意义,为植物育种、癌症治疗、根除遗传性疾病等课题提供了重要基础。

卡彭蒂耶出生于1968年,是法国籍科学家,德国柏林马克斯·普朗克病原体科学研究所主任。杜德纳出生于1964年,是美国籍科学家,现为加州大学伯克利分校教授,霍华德·休斯医学研究所研究员。

对于这种基因编辑方法,诺贝尔化学奖评审委员会评论道,“这种遗传工具拥有巨大的力量,这影响到我们所有人。它不仅使基础科学发生了革命性变化,而且还产生了创新作物,并将开创新的疗法。”

“基因剪刀”是什么?

CRISPR的全称是“clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats”(即成簇、规律间隔的短回文重复序列)的缩写。利用这种序列,细菌可以对侵袭过它的病毒产生“记忆”。

CRISPR/Cas9基因剪刀CRISPR-Cas9是一种基因编辑工具,其中Cas9酶就像一对能够切割DNA链的分子剪刀。一旦酶在特定位点切割DNA,就可以进行插入和编辑,从而改变DNA序列。所谓“基因编辑技术”,就是能够让人类对目标基因进行“编辑”,实现对特定DNA片段的敲除、加入的一项技术。
“基因剪刀”示意图

CRISPR/Cas9“基因剪刀”示意图

CRISPR/Cas9是继“锌指核酸内切酶(ZFN)”、“类转录激活因子效应物核酸酶(TALEN)”之后出现的第三代“基因组定点编辑技术”。

与前两代技术相比,CRISPR/Cas9具有成本低、制作简便、快捷高效的优点,于是它迅速风靡于世界各地的实验室,成为科研、医疗等领域的有效工具。

自从日本科学家20世纪80年代末发现CRISPR之后,科学家就一直在研究这种奇怪的基因序列。然而,直到杜德纳和卡彭蒂耶偶然注意到一种名叫Cas9的蛋白,CRISPR才显示出它作为基因组编辑工具的巨大潜力。

但实际上,在CRISPR-Cas9“基因剪刀”的研究过程中,华裔科学家张锋教授也做出了贡献。他于1982年出生于河北石家庄,是斯坦福大学化学及生物工程博士,也是目前最受人关注的华裔生物学家之一。

张锋教授是CRISPR基因编辑技术的奠基人之一,促进了基因修饰技术CRISPR-Cas9的发展和应用,并率先获得了美国专利,被视为诺贝尔奖的热门人选之一,不过却无缘本次诺贝尔化学奖。

“基因剪刀”的应用与挑战

值得一提的是,自从卡彭蒂耶和杜德纳在2012年发现CRISPR/Cas9基因剪刀以来,它们的使用量激增,为基础研究中的许多重要发现做出了贡献,植物研究人员已经能够开发出可抵抗霉菌、害虫和干旱的农作物。在医学上,新的癌症疗法的临床试验正在进行中,能够治愈遗传性疾病的梦想也很有可能成真。

利用基因编辑技术CRISPR/Cas9,科学家们做出了许多成果。比如,北京希诺谷生物科技有限公司用此技术培育出比格犬“龙龙”,它成为我国首例完全自主培育的体细胞克隆犬,也是世界首例基因编辑克隆犬。
世界首例基因编辑克隆犬“龙龙”(图片来源科技日报)

世界首例基因编辑克隆犬“龙龙”(图片来源科技日报)

除此以外,来自美国、中国、丹麦研究机构的科学家凭借此技术成功克隆出世界上第一批不携带活性内源性逆转录病毒(PERVs)的猪,克隆猪将来可以满足人类器官移植的需要。

基于CRISPR-Cas9技术,研究人员们也正在探索艾滋病、阿尔茨海默病、精神分裂症等疾病的治疗方法。

2019年9月,中国科学家利用CRISPR-Cas9完成了世界首例基于基因编辑干细胞治疗艾滋病和白血病的案例。中国研究团队在顶级医学杂志《新英格兰医学杂志》上发表论文称,已经建立了基于CRISPR在人成体造血干细胞上进行CCR5基因编辑的技术体系,实现了经基因编辑后的成体造血干细胞在人体内长期稳定的造血系统重建。

研究结果显示,基因编辑后的造血干细胞移植治疗使患者的急性淋巴白血病得到完全缓解,携带CCR5突变的供体细胞能够在受体体内长期存活已达19个月,初步探索了该方法的可行性和安全性。

该研究团队中的邓宏魁认为,“以CRISPR为代表的基因编辑技术在疾病的治疗上具有极大的应用潜力,有望为艾滋病、镰刀型贫血、血友病、β地中海贫血等血液系统相关疾病的治疗带来新的曙光。”

但需要注意的是,这种基因编辑技术也同样面临着伦理道德考验。

当前,多国都有法律限制着基因工程的应用。世世界卫生组织也成立了专家组,旨在为人类基因组编辑的治理和监督制定全球标准。

自1901年至今,诺贝尔化学奖至今已颁发了一个多世纪。截至2020年,诺贝尔化学奖最年长的获奖者是97岁获奖的美国科学家约翰·古迪纳夫,最年轻的则是居里夫妇的女婿——法国科学家弗雷德里奥·约里奥,他与夫人一同获奖,时年35岁。

(钛媒体编辑芦依综合,部分内容参考自澎湃新闻、科普中国)

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