国家医保局密集答复罕见病提案,下一步继续将孤儿药纳入医保

八点健闻

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· 1月3日

2018年以来,罕见病治疗进入政策支持的快速通道,诊断、新药审批、医保各种政策密集推出。

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国家医保局密集答复罕见病提案,下一步继续将孤儿药纳入医保

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图片来源@视觉中国

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钛媒体注:本文来源于微信公众号八点健闻(ID:HealthInsight),作者:王吉陆,钛媒体经授权发布。

2019年12月下旬,国家医保局官网密集发布针对“两会”期间政协委员提案的答复,其中4个针对罕见病。

加上12月3日的两个答复,在2019年的最后一个月,国家医保局一共6次发布针对罕见病提案的答复。

这些答复,大多由国家医保局“经商国家卫健委、药监局、财政部”后做出,针对提案中成立“国家罕见病专项基金”、发行“罕见病救助彩票”的建议,答复中使用了“不宜”的措辞。但医保局也提出,下一步将继续推动罕见病药物纳入医保,并积极研究罕见病创新保障模式。

罕见病,是指发病率极低、患病总人数很少、且可能危及生命的疾病,又叫孤儿病。在美国,具体定义为患病人数低于20万人的疾病或者患病率在1/1500的疾病。

预防、诊断、治疗罕见病的药物,就叫孤儿药。全世界已知的罕见病约有7000种,其中只有约6%的疾病有药可治。

中国有2000万左右罕见病人。最近两年,中国社会和政府对罕见病的关注在加速。

2018年5月,国家发布《第一批罕见病目录》,纳入121种罕见病,大约影响300万名患者。截至2018年12月,其中74种在美国或欧盟、日本等地有162种治疗药品。当中只有83种在中国上市,可治疗53种罕见病,其中29种药品被纳入医保,涉及18种罕见病。

2019年,NMPA(国家药监局)新批准8款孤儿药,用于治疗8种罕见病,其中6种为《第一批罕见病目录》所收录。医保目录则新增12款孤儿药。另外,为解决罕见病的确诊难题,国家卫健委发布了《罕见病诊疗指南(2019年版)》。

卓有成效,但是,要解决患者的确诊难、无药可治、买不起药等难题,还有很长的路要走。

每一个患者都有常人无法想象的伤痛

2014年,一场“冰桶挑战”,让渐冻症走进了大众视野,这就是一种罕见病,患者被叫作“渐冻人”,霍金是患者之一。

除了“渐冻人”,我们还会听到“玻璃人”、“熊猫宝宝”、“瓷娃娃”、“妈妈肩上的孩子”、“不食烟火儿童”、“牵线木偶人”……

这些听起来很有诗意的词语,分别对应着血友病患者、戈谢病患者、成骨不全症患者、庞贝病患者、苯丙酮尿症患者、多发性硬化症患者……可能我们闻所未闻的罕见病,而每一个患者都有着常人无法想象的伤痛。

2019年12月20日,NMPA宣布批准治疗法布雷病(α-半乳糖苷酶A缺乏)的法布赞(注射用阿加糖酶β)上市,这是国内首个获批的法布雷病特效药。法布赞(Fabrazyme)由赛诺菲子公司Genzyme研发,2001年在欧洲上市,2003年在美国上市。

 2019年11月5日,进博会赛诺菲罕见病新药展台

根据报道,法布雷病是一种X染色体伴性遗传的溶酶体贮积病,患者常常出现如手脚烧灼般的疼痛,短则持续数分钟,长则数日之久,有时反复出现,严重时无法正常生活,并对肾、心脏、脑、神经等各器官产生严重损害造成病变,如得不到有效治疗将严重威胁生命。男性患者平均生存期较对照人群缩短20年,女性患者则缩短约10年。

中国目前大约有300多名法布雷病确诊患者。一位叫小刚的患者在报道中讲述了自己的经历,“从小不会出汗,手指、脚趾莫名疼痛,疼的生不如死。”

“之前的十几年,爸妈陪我跑遍省里大小医院的各个科室,都不知道我这是什么疾病。多少种药品吃了一个又一个疗程,效果甚微。难以忍受的病痛迫使我不停的就诊问医,寻找治疗的希望。直到今年,围绕新出现的肾病的检查、确诊、穿刺,最后通过专家会诊被确诊为法布雷病。但是,医生却告诉我,法布雷病是一种极为罕见的疾病,国外有药而国内无药可治。那时候,感觉自己的人生陷入灰暗,每天彻夜难眠。”

 “由于累及多个器官,临床表现多样,导致患者散布在许多科室,特别是儿科、神经科、肾脏科、风湿免疫科、消化科、皮肤科和心脏科,一种罕见病分散在这么多科室,导致其诊断非常困难,往往从发病到确诊时间需要十多年。”北京大学第一医院神经内科袁云教授说。

确诊难、没有药,是罕见病患者的最初两大痛点。

新药上市后,昂贵的价格又称为另一道摆在患者面前的难题。法布赞在中国的价格还没公布,在美国,一年费用是20万美元。

今年8月,健闻报道过一位刚出生45天的女孩,她是I型SMA(脊髓性肌萎缩症)患者,如果不用药,很可能在2岁前去世。而能够治疗她的新特效药,一针需要70万人民币左右。

从药企角度来说,研发新药投入巨额资金,罕见病患者数量少,如果单价不高,就可能亏损,而一旦药企失去研发新药的动力,那更多患者仍将无药可救。

可是对于大多数患者个体,如果没有其他救助体系,高额的费用将让他们绝望。

根据中国罕见病联盟、北京协和医院发起的2019中国罕见病患者综合社会调查,12601个有效回答里,只有不到三分之二(63.2%)的患者目前正在接受治疗。停止治疗的受访者中,有超过40%的人表示是因为“医疗费用太高,无法负担”而停止治疗的。

受访患者2018年的医疗费用支出大约是人均6.75万元,其中完全自费金额5.79万元;成年患者的医疗自费支出平均为5.05万元,占成年患者家庭年收入的57.2%;未成年患者的医疗支出平均为6.52万元,占家庭年收入的72.2%。

另外,罕见病对于患者就业和就学的影响很大,受访患者中未就业的人数共计3277人,超过90%以上的未就业患者表示,罕见病是导致他们未能就业或者停薪留职的原因。

可以很明显的看出,罕见病患者的生活质量远低于普通人群。

政策支持进入快速通道,探索罕见病用药保障新机制

在罕见病药物研发领域,美国一直占据主导地位。1983年美国出台《孤儿药法案》,这意味着在美国,一个新药一旦获得FDA孤儿药资格认定,在申请上市时可以享受一系列的优惠政策,包括7年研发市场独占,课税扣除标准减半,补助金,上市申请快速通道等等。

2018年,全球罕见病市场规模为1310亿美元,据医药市场调研机构EvaluatePharma预测,到2024年市场规模将达2420亿美元,占全球处方药销售额的五分之一。

在中国,2018年以前没有一个被广泛承认的罕见病定义,给罕见病治疗带来了极大的障碍。

2018年5月11日,国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局和国家中医药管理局等5部门联合发布了《第一批罕见病目录》,将血友病、白化病、肌萎缩侧索硬化、戈谢病、法布雷病等121种疾病纳入该目录。

这被认为是罕见病治疗中最为重要的政策节点之一,代表着国家层面对罕见病防治工作的推动有了实质性进展。

之后,政策推进到了一个快速通道。

2018年11月,国家药监局会同卫生健康委遴选并公布了第一批《临床急需境外上市新药品种名单》,共计48品种,其中包括20个罕见病药物。

2019年2月11日,国务院总理李克强主持召开国务院常务会议时,明确指出要保障2000多万罕见病患者用药,对罕见病药品给予增值税优惠。

2月,国家卫健委宣布建立全国罕见病诊疗协作网。2月27日,《罕见病诊疗指南(2019年版)》发布,对121种罕见病详细阐述了定义、病因和流行病学、临床表现、辅助检查、诊断、鉴别诊断和治疗,并在每一种罕见病的最后提出了诊疗流程。

8月26日,新版《中华人民共和国药品管理法》表决通过,并于2019年12月1日起正式施行。其中第九十六条提出:“国家鼓励短缺药品的研制和生产,对临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的新药予以优先审评审批(第九十六条)”。

2019年中国新批准8款罕见病药物,用于治疗8种罕见病,其中6种为《第一批罕见病目录》所收录疾病。

上面这些政策希望解决的是确诊难、无药可治的痛点,而要解决患者的支付难题,还需要医保支持。

8月20日,2019版国家医保常规目录亮相,目前在国内已获批上市的55种罕见病用药中,已有32种被纳入目录,适用于19种罕见病,其中2019年新准入目录的有5种,适用于原发性肉碱缺乏症、早发帕金森病等。11月,医保谈判目录中,又有7种谈判成功。

2019年两会期间,很多政协委员围绕罕见病用药保障进行提案,最近这几天国家医保局密集发布的,就是针对这些提案的答复。

对于“不宜”成立“国家罕见病专项基金”、发行“罕见病救助彩票”的答复,医保局的解释是:“现行制度已将部分罕见病药品纳入了基本医疗保险药品目录,并为罕见病患者提供了医疗救助方面的解决渠道”。

不过,答复中提出,下一步,“国家医保局将结合参保人用药需求、医保筹资能力等因素,通过严格的专家评审,逐步将疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围”。并“积极会同有关部门,对罕见病创新保障模式的可行性开展研究,尽力而为、量力而行,逐步提高罕见病患者的保障水平”。

2019年10月19日,国家医疗保障局副局长李滔,在中国罕见病大会上表示,“我们现在也在考虑,在现有基本医疗保障体系以外,正在研究探索罕见病用药保障的新机制、进一步提升罕见病保障水平的可行路径……同时将在大病保险、医疗救助政策上,进一步向罕见病患者倾斜。”

本文系作者八点健闻授权钛媒体发表,并经钛媒体编辑,转载请注明出处、作者和本文链接
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