文 | 医药研究社

创新药井喷的关口，市场越来越期待更多“十亿美元分子”出现，即便是一款潜在的、尚未商业化的“十亿美元分子”，似乎也能让药企快速开启上行通道。

对这一点，和誉医药应该深有体会。

8月5日，和誉医药的半年报新鲜出炉：今年上半年，公司实现营收6.12亿元，同比增长23%；利润3.28亿元，同比增长59%；经调整净利润3.36亿元，同比大增56%；现金储备（包括存款、现金等价物）超23亿元。

这个成绩还是挺让人眼前一亮的。财报公布当日，和誉医药股价一度大涨近10%，如果从年初算起，至今和誉的股价已经累涨近150%。

深入来看，和誉医药跑出增长曲线，已经越来越离不开潜在的“十亿美元分子”。

一笔涉及核心资产的重磅BD，引燃了业绩

在和誉医药的诸多在研管线中，匹米替尼是进展最快的项目。

和誉医药介绍，匹米替尼是一种口服生物利用度好、高选择性的有效小分子CSF-1R抑制剂，有望用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）、 慢性移植物抗宿主病（cGvHD）、结直肠癌和肌萎缩性侧索硬化症（ALS）等适应症，目前已经取得了一些里程碑进展。

财报提到，2025年6月，NMPA正式受理匹米替尼用于治疗TGCT的NDA（新药生产上市注册申请）。

本次NDA申请是基于全球III期MANEUVER研究第一部分的研究结果。在该研究中，经盲法独立评审委员会（BIRC）评估，每日一次匹米替尼在第25周的主要终点客观缓解率（ORR）与安慰剂相比有统计学意义的显著改善（54.0% vs.安慰剂3.2%；p＜0.0001）。

另外，匹米替尼已获得中美欧三地突破性治疗药物认定和优先药物认定，以及美国快速通道认定（FTD）、欧洲孤儿药资格认定（ODD）。

当然，上述里程碑事件对和誉医药业绩的增长没有直接的激励作用，但为一笔重磅BD交易的持续推进做好了铺垫。

据悉，2023年12月，和誉医药与默克订立独家许可协议，该协议起初授予默克在中国内地、中国香港、中国澳门及中国台湾就匹米替尼进行商业化的权利。2024年2月，根据与默克订立的授权合约的条款，和誉医药收到了一次性、不可退还的首付款7000万美元。

或基于管线进展较为顺利，2025年4月，和誉医药宣布默克行使匹米替尼的全球商业化选择权。到了5月，和誉医药收到了默克的全球商业化选择权行权费8500万美元，该笔款项也直接了丰厚了公司业绩。

值得一提的是，若双方合作顺利，和誉医药还有望进一步做大资金盘。就与默克达成合作一事，和誉医药曾表示：“我们有资格收取合共最高6.055亿美元的付款，包括首付款、选择权行权费、开发及商业化里程碑付款，以及年净销售额的两位数比例销售提成。”

基于匹米替尼这一核心管线的开发成效愈发可见，和誉医药可能在培育“十亿美元分子”上会更加得心应手。

匹米替尼在前，其他潜在“十亿美元分子”也在追赶

对一款“十亿美元分子”候选药物的潜力评估，往往基于“市场有多大”“疗效有多好”“商业化落地有多快”等问题。

就匹米替尼而言，首先该产品的商业前景还是较为广阔的。

和誉医药管理层曾表示，“腱鞘巨细胞瘤的年发病率上，美国大概在一万多，中国在六七万人，高发人群是20-40岁，平均生存30-40年，所以存量病人是巨大的。我们预测CSF-1R抑制剂在腱鞘巨细胞瘤的商业潜力，中国可以到6.5亿美元，美国到8.5亿美元。在我们的预测数据里，对存量病人的计算是较为保守的，并没有按照存量几十年来计算，而是按照几年来计算，即便这样，销售已经达到很高。”

而且这也仅是对匹米替尼一个应用市场的前景判断，随着更多适应症获批，匹米替尼的商业潜力应该会实现不小的爆发。

另外，匹米替尼走的路线是BIC，临床疗效以及安全性方面其实已经超越了一些竞品，如第一三共的FIC药物Pexidartinib（培西达替尼），该产品主要治疗无法通过手术改善的重症TGCT患者，于2019年获批上市。虽然投入市场多年，但培西达替尼始终存在一些难以忽视的副作用（如肝毒性），这也给后来者的突围创造了机会。

再加上BD交易助力，匹米替尼俨然成了拉动和誉医药增长的“一架强力马车”，并促进了公司其他在研管线的开发。

据财报，自2016年成立以来，和誉医药已战略性构建由22种候选药物组成的强大产品管线，其中有12个候选药物处于临床开发阶段。现阶段超23亿元的现金储备应该能满足这些管线一段时间的研究需要。

而对照匹米替尼的开发思路，我们也在和誉医药诸多管线中发现了更多潜在“十亿美元分子”。

比如依帕戈替尼(ABSK011)。这是一种有效的、高选择性小分子FGFR4抑制剂，拟用于治疗既往接受过免疫检查点抑制剂(ICI)和多靶点酪氨酸激酶抑制剂（mTKI）治疗失败的FGF19过表达晚期肝细胞癌患者。

相比匹米替尼，依帕戈替尼的落地空间可能更加广阔。一方面，肝癌患者规模仍在持续扩大。另一方面，目前并无FGFR4抑制剂获得上市批准。若获批，依帕戈替尼将会是首个采用靶向分子生物标志物精准治疗HCC的药物。

和誉医药此次财报还提到，在治疗FGF19过表达晚期HCC患者的II期试验中，依帕戈替尼+阿替利珠单抗联合疗法220mg BID剂量组ORR高达50%，中位无进展生存期（PFS）超过7个月。而现有HCC一线疗法ORR数据约在18-30%区间，后线疗法的ORR数据仅在4-11%区间内。

基于新分子的临床价值突出以及BD驱动力持续加强，和誉医药商业化边界还在拓宽。