诺华2023年参展第六届中国国际进口博览会

日前，诺华公布了2023年Q3季度报并调高了全年业绩指引。第三季度，诺华中国区业务实现营收8.48亿美元，同比增长14%，高于公司营收平均增长率。而其中国区业务的增长也有了新引擎。

三季度，诺华有两款重磅产品在中国上市，被称为降脂“新星”的英克司兰钠注射液（商品名：乐可为）就是其中之一。

在第六届中国国际进口博览会（以下简称“进博会”）举办期间，诺华再次展出了其全球首创的小干扰RNA降胆固醇药物乐可为。作为一款长效降脂药，乐可为在国内被批准作为饮食的辅助疗法，用于成人原发性高胆固醇血症（杂合子型家族性和非家族性）或混合型血脂异常患者的治疗。

《中国心血管健康与疾病报告2022》显示，我国心血管病患者达3.3亿。据了解，在心血管疾病的诸多高危因素中，血脂异常是最常见和最危险的因素之一。而低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C)水平高是诱发动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的重要危险因素之一。

因此，控制LDL-C在理想范围，有助于延缓血管动脉粥样硬化斑块形成，降低心梗、脑梗等严重心血管事件的发生风险。生活方式干预之外，药物治疗是控制血脂异常的重要手段。

而乐可为是全球首款也是目前唯一一款用于降低LDL-C的小干扰RNA（siRNA）药物，可以从源头上阻断LDL-C升高的“帮凶”——前蛋白转化酶枯草溶菌素（PCSK9）蛋白的合成，从而长期稳定降低LDL-C水平。

目前，国内降脂药物治疗仍是以他汀类药物为一线治疗方案，对比起来，乐可为最为突出的优势之一是低频的给药方式，一年仅需两针，而他汀类药物需要每天服用，而单抗类药物也需要2周注射一次。

对于这一能显著提升患者治疗依从性的长效降脂药物，市场关注度颇高。乐可为在提交新药申请后的9个月即在华全面获批，这短于常规220个工作日审批时限。

2021年7月，乐可为在海南博鳌“乐城先行区”实现中国首针注射；次年，落地粤港澳大湾区。今年8月，乐可为在国内正式获批上市，至今，已在100多座城市的医院落地。

诺华中国心血管治疗领域负责人兼创新患者服务负责人管宏告诉钛媒体App，“乐可为8月份国内获批，两个月实现商业供货，10月15日开始正式在中国市场使用。随着全面获批，考虑到整个市场的接受度和支付率的问题，乐可为单针注射价格也从18558元降低到9988元。”

据了解，国内降脂一线治疗方案的汀类药物已经实施药品带量集采，通常每年治疗费用不超过200元。

面对这一悬殊的价格差异，管宏说：“从乐可为角度来讲，作为全球第一个大规模工业化生产的siRNA药物，乐可为有非常多的生产技术障碍，和实验室合成简单的核苷酸序列，完全不是一个量级的生产成本。”

另外，他指出，他汀类药物的价格优势和使用历史决定了它不会被轻易替代，乐可为目前的获批适应症也决定了，它是一种新的选择。

管宏进一步解释称，目前他汀类药物仍然是指南推荐的降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的基础用药。但一方面，患者对他汀的耐受性问题仍然是临床医生面临的挑战之一；另一方面，对于极高危、超高危患者，他汀类药物单独治疗通常不能使LDL-C 达标，加倍剂量也只能使降幅再增加6%，但不良反应风险也会随之增长。所以针对这些患者，更加需要新的药物或做药物联合治疗。

研究显示，对于使用最大耐受剂量的他汀治疗后仍无法使LDL-C达标的患者，乐可为降低LDL-C达到54%。要知道，在已患ASCVD人群中，LDL-C达标率仅为6.8%。

而乐可为的有效性也在不断被验证。2021年12月，诺华启动了首个中国英克司兰真实世界研究（NCT05118230），这是一项前瞻性、非干预性的队列研究。管宏向钛媒体App介绍称，“在接近一年多的临床应用中，有超过三四千位的患者使用，我们得到真实世界数据结果与临床试验非常一致，用药组LDL-C自基线降低超过50%，而且耐受性良好。”

据介绍，诺华正在中国进行乐可为单药的适应症临床试验，已经提前四个月完成入组。

值得注意的是，今年7月，诺华公司宣布，FDA已经批准对乐可为进行说明书更新，其适应症被扩大到LDL-C升高且合并其他心血管风险因素（如高血压、糖尿病）患者的一级预防。

瑞士信贷此前预测，到2024年，乐可为的全球年销售额将达到11.3亿美元，而GlobalData则估计，2027年乐可为的销售额有望达到25亿美元。

此次是诺华分拆仿制药业务后、首次完全聚焦创新药参展进博会，除乐可为之外，诺华还带来了多款创新产品与疗法。

已上市产品方面，包括血管紧张素受体脑啡肽酶抑制剂（ARNI）诺欣妥、全人源白介素-17A抑制剂可善挺、治疗乳腺癌的创新药物凯丽隆等；正积极引进中的未来产品方面，有放射配体疗法领域的靶向前列腺特异性膜抗原（PSMA）创新药物、小分子补体因子B抑制剂Iptacopan、口服治疗慢性自发性荨麻疹（CSU）的BTK抑制剂Remibrutinib、以及降低脂蛋白(a)的新型降脂药Pelacarsen。

（本文首发于钛媒体App 作者丨杨亚茹 编辑丨孙骋）