钛媒体App 1月18日消息,中国眼科疾病的体内基因治疗领导者纽福斯生物科技有限公司(下称“纽福斯”)宣布公司的候选药物NR082(rAAV2-ND4,核心项目NFS-01),用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变(ND4-LHON)获美国食品药品监督管理局(FDA)授予新药临床试验(IND)许可,并将在美国开展临床试验。NR082是首个获得美国FDA临床试验许可的中国籍眼科体内基因治疗药物。
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